AELMHU

Carta de la dirección

Margarita Iniesta
Dirección Ejecutiva

El motivo de la creación de AELMHU ha sido la necesidad social de hacer visibles las características especiales de las enfermedades raras o minoritarias y de sus tratamientos específicos, los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, con el objetivo de mejorar la situación de las personas afectadas por estas patologías.
Creo firmemente que debe existir una plataforma de colaboración impulsada por los laboratorios que investigan en este campo, una plataforma desde la que aglutinar al sector de las empresas comprometidas con la lucha contra las enfermedades raras o minoritarias. Los esfuerzos legislativos en esta área han resultado un éxito ya que han hecho visible un problema de salud pública y han incentivado la comercialización de medicamentos huérfanos. Este progresivo y relevante trabajo debe continuar, puesto que existen miles de enfermedades raras sin ningún tratamiento específico. Asimismo, las enfermedades raras, por su escaso número y diversidad, requieren un enfoque específico multidisciplinar y de colaboración nacional y europea para avanzar en sus múltiples vertientes: aumentar el conocimiento epidemiológico; promover la investigación de forma coordinada; formar profesionales para mejorar la identificación y el diagnóstico; desarrollar información para los enfermos, los profesionales de la salud y el público en general, y mejorar el acceso a los cuidados y la calidad de la atención a los afectados, entre otras.
La misión de AELMHU es dar visibilidad a las características especiales de estas enfermedades e informar sobre el valor que aportan los tratamientos con los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos autorizados. AELMHU trata de que exista un reconocimiento del valor terapéutico y social de estos fármacos. Además, busca asegurar el acceso rápido y equitativo de los pacientes al diagnóstico precoz y posteriormente a la terapia con medicamentos huérfanos, asegurando la financiación de los tratamientos.
El acceso equitativo y rápido a los medicamentos huérfanos autorizados por parte de los afectados por una enfermedad rara es muy heterogéneo y constituye un factor crítico que pone en peligro los esfuerzos realizados para promover su desarrollo. Por ello, es necesario que los medicamentos huérfanos sigan un desarrollo sostenible, aunando esfuerzos para reducir las inequidades geográficas a las que se deben enfrentar los pacientes.
Es necesario hacer una evaluación del valor añadido de estos medicamentos y su eficiencia desde una perspectiva social amplia que permita su disponibilidad, puesto que la salud es un derecho básico de toda la población y, por ello, debe garantizarse que todos los ciudadanos, afectados de enfermedades raras o de enfermedades comunes, tengan derecho a la asistencia y las prestaciones sanitarias, independientemente de la prevalencia de la enfermedad que sufran e independientemente del país y la región en que vivan.
Las compañías que actualmente están invirtiendo en I+D para medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos suelen ser, en su mayoría, relativamente pequeñas –hablando en términos de infraestructura– y destinan alrededor de un 25-30% de su beneficio neto a I+D. Estas empresas, mayoritariamente biotecnológicas, tienen un impacto macroeconómico importante en nuestro país (suponen alrededor del 1,2% del PIB) y ofertan empleos de alto valor y cualificación.