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Sustainable public health systems for rare diseases

Ferrelli RM, Egle Gentile A, De Santis M, Taruscio D. Sustainable public health systems for rare diseases. Ann Ist Super Sanita. 2017; 53(2): 170-175.

Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28617266

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Marta Trapero-Bertran
Profesora titular e investigadora de la Universitat Internacional de Catalunya (UIC)

Uno de cada cinco nuevos tratamientos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) durante 2017 son medicamentos huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades poco frecuentes, entre ellas la queratitis neurotrófica, un tipo de neuroblastoma o el síndrome carcinoide.

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Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen

Giannuzzi V, Conte R, Landi A, Ottomano SA, Bonifazi D, Baiardi P, et al. Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12: 64

Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28372595

Comentado por:

Jaime Espín
Profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública

Las organizaciones de pacientes tendrán tres puestos en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La Dirección General de Salud y Seguridad Alimentaria de la Comisión Europea ha lanzado una convocatoria para que las organizaciones de pacientes se postulen. Los ocupantes serán nominados por la Comisión Europea y participarán en las reuniones del Comité junto con los miembros designados por cada Estado miembro, Islandia y Noruega, así como otros tres miembros designados por la CE tras la recomendación de la EMA.

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El estudio de AELMHU revela que, de los 94 medicamentos huérfanos aprobados por la EMA entre 2002 y 2016 con designación de medicamento huérfano vigente, sólo se comercializaron 49 en España.

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La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha hecho público su plan estratégico para renovar su cartera de pedidos de designación de medicamentos huérfanos con el objetivo de acelerar la respuesta a todas las nuevas solicitudes pendientes.

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Según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), la inversión media para desarrollar uno de estos medicamentos es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 o 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo una de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado.

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La cantidad de nuevos fármacos aprobados en 2016 ha caído respecto a años anteriores tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) solamente autorizó el pasado año 27 nuevos principios activos, el número más bajo desde 2011. En el caso de la Food and Drugs Administration (FDA) norteamericana la cifra fue sólo de 22, la más baja desde 2010.

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Cristina Sacristán, vicesecretaria de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE) y moderadora de la Mesa sobre “Enfermedades Raras, un reto alcanzable” del XII Congreso Nacional de AMIFE, señaló que “existe un importante problema de acceso por parte de los pacientes a medicamentos huérfanos autorizados por las autoridades sanitarias fundamentalmente por cuestiones burocráticas y de presupuesto de las Administraciones”.

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