Entrevistas

El experto opina

«Poco más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la EMA están disponibles en España»

Jorge Mestre-Ferrándiz. Consultor económico independiente. Primer firmante del artículo «Análisis de la evolución en el acceso a los medicamentos huérfanos en España»

 - ¿Por qué era necesario este estudio? ¿Cuáles son sus principales conclusiones?
- Este estudio era necesario para arrojar más información sobre el estado actual del acceso a los medicamentos huérfanos en España, cómo ha ido evolucionando a lo largo de la implementación de la legislación europea sobre medicamentos huérfanos, y además estimar el tiempo de duración entre el proceso de comercialización y el de financiación y precio. Estamos en un momento crítico sobre política farmacéutica y hay conversaciones sobre los sistemas de precio, financiación y evaluación de medicamentos, y más concretamente de medicamentos huérfanos.

Hay estudios que cifran que los medicamentos huérfanos suponen entre el 6 y el 7% del gasto farmacéutico total; por lo tanto, no es una cifra baladí. Además, hemos de tener en cuenta las características de los medicamentos huérfanos, en los que existe incertidumbre sobre su efectividad en la práctica clínica y también sobre su impacto económico.

Por lo tanto, creo que era muy necesario analizar el acceso a los medicamentos huérfanos en España. Del estudio me gustaría destacar dos conclusiones importantes. Una, que España está en una situación intermedia respecto a los medicamentos huérfanos, aunque ligeramente inferior a la de países de nuestro entorno. Así, de los 100 medicamentos huérfanos autorizados por la EMA desde 2002 hasta 2017 que tienen una designación huérfana vigente, 54 se comercializan en España y 53 se financian por el Sistema Nacional de Salud. Ésa sería la primera conclusión: poco más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la EMA están disponibles en España.

Y la segunda conclusión es cuánto se tarda entre la asignación del código nacional de la Agencia Española del Medicamento y la negociación de financiación y precio de los medicamentos huérfanos. Hemos estimado que la mediana de tiempo es de 13,4 meses. También intentamos analizar si la mediana de tiempo era diferente en los medicamentos autorizados desde 2014 frente a los autorizados en 2012-2013, y hemos visto que se ha incrementado ligeramente, pero los resultados no son estadísticamente significativos.

- ¿Cómo valora el acceso al mercado de los medicamentos huérfanos en España?
- Yo creo que las condiciones actuales dan cuenta de la complejidad del tema. Por una parte tenemos unas restricciones presupuestarias que no se pueden ignorar, los recursos son los que son; pero tampoco podemos obviar los magníficos beneficios que ha supuesto para pacientes y familiares el desarrollo de medicamentos huérfanos por parte del sector privado.

Desde mi punto de vista, el problema es que estamos lanzando señales diferentes a los investigadores y a la industria privada sobre las prioridades de los sistemas sanitarios en medicamentos huérfanos. Por una parte, en 2002 se introduce la legislación europea de medicamentos huérfanos, en línea con la legislación americana, que presupone que el desarrollo de medicamentos huérfanos precisa incentivos adicionales para su desarrollo. Por tanto, a nivel europeo estamos lanzando una señal de que los medicamentos huérfanos pueden ser prioritarios a la hora de investigar. Estas ayudas pueden ser para I+D, pero también de exclusividad temporal en el mercado si al final se consigue lanzar el medicamento huérfano. Pero a nivel de estado miembro se podría argumentar que ciertos medicamentos huérfanos, con sus costes y precios actuales, no se financian porque se consideran demasiado caros para los sistemas nacionales de salud públicos.

Por lo tanto, en Europa los medicamentos huérfanos son una prioridad, pero al mismo tiempo hay desigualdad y restricción en el acceso por limitaciones presupuestarias. Necesitamos alinear los incentivos a nivel europeo y a nivel nacional para intentar mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos.

- ¿Qué cambios son necesarios para acortar y mejorar estos procesos?
- Creo que tenemos que equilibrar tres objetivos. Por una parte estaría la sostenibilidad del sistema; como he dicho antes, los recursos son limitados y hay que hacer un uso eficiente y justo, aunque tendríamos que definir lo que es justo. Por otra parte, como queda de manifiesto en nuestro estudio y en función de la literatura internacional que hemos revisado, vemos que hay desigualdades en el acceso a medicamentos huérfanos. Y tercero, necesitamos incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos por diversas causas y fallos de mercado, como diríamos los economistas.

Respecto a la sostenibilidad del sistema, una de las recomendaciones que ponemos en nuestro artículo es que estos sistemas de financiación y precio de los medicamentos se basen en resultados, dada la incertidumbre que existe cuando se lanza un medicamento huérfano. La financiación de los medicamentos con incertidumbre alta se haría en función de los resultados que se obtengan en la práctica clínica.

Para reducir desigualdades en el acceso a medicamentos huérfanos podemos aprender de la experiencia internacional, y sobre todo de esos países que tienen un mejor acceso a los medicamentos huérfanos, e intentar homogeneizar el acceso y también el tiempo de demora entre la autorización del medicamento por la EMA y su disponibilidad para los pacientes.
Y en cuanto a los incentivos para I+D, lo que se requiere es un alineamiento de prioridades e incentivos a nivel europeo con los de los estados miembros. Porque si al final los medicamentos huérfanos no están accesibles en los diferentes países, obviamente las empresas no obtendrán el retorno de su inversión.

- ¿Por qué sólo algo más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la EMA están disponibles en España?
- Es el resultado de una serie de causas muy complejas. En nuestro artículo ponemos de manifiesto tres factores que afectan al acceso de los medicamentos huérfanos, tanto en España como en países de nuestro entorno.

La primera causa sería el alto coste por paciente y año para estas enfermedades raras y su impacto presupuestario esperado. La segunda razón serían los diferentes sistemas de financiación de precios y de evaluación económica, que también determinan el acceso a los medicamentos en general y también a los huérfanos. Y el tercer factor que identificamos en nuestro artículo que va a afectar al acceso a los medicamentos huérfanos es el uso o no de los nuevos sistemas de financiación basados en resultados.

Éstas serían tres posibles causas, pero al final la decisión de financiar o no un medicamento huérfano va a ser del estado miembro, el país o la aseguradora, según los modelos que tengan. Y este pagador, que en el caso de España no es el paciente, es quien decide cómo y para qué pacientes se va a financiar ese medicamento huérfano. También es cierto que sabemos de casos en los que, por diferentes razones, un laboratorio no pide comercializar un determinado medicamento huérfano en España.

- ¿Cómo puede colaborar la industria farmacéutica en la mejora de la accesibilidad, equidad y calidad de vida de los afectados?
- La industria farmacéutica, como proveedor importantísimo del sistema sanitario, tiene que ser parte de la solución, no el problema. Sabemos que los laboratorios farmacéuticos han dedicado y siguen dedicando muchos recursos a la investigación de los medicamentos huérfanos para mejorar el tratamiento de las enfermedades raras. Y la experiencia que tenemos desde que se implementó la investigación europea en 2002 es que los medicamentos huérfanos han tenido un impacto positivo muy grande en los pacientes, y también en las familias y los cuidadores, de quienes no nos podemos olvidar.

Por lo tanto, hay que equilibrar presupuestos, eso está claro, hay que hacer un uso eficiente de recursos y, desde mi punto de vista, tenemos que alinearnos todos en la misma dirección, remar juntos con respeto y confianza para poder mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en España y que así pueda mejorar la calidad de vida de los pacientes, pero siempre teniendo en cuenta que los recursos son limitados.