Entrevistas

El experto opina

«El principal activo de los grupos de pacientes es el conocimiento que tienen de su enfermedad y sus datos»

Julián Isla. Director de investigación de la Federación Europea para el Síndrome de Dravet

 – Lleva muchos años involucrado en fomentar la participación de los pacientes y sus familiares en las asociaciones de afectados. En nuestro país, ¿cuál ha sido el papel de estas asociaciones hasta la fecha? ¿Cree que está cambiando su rol?
El papel que han tenido las asociaciones de pacientes en España ha sido similar al que han podido tener en otros países de Europa. Yo llevo 8 años involucrado en grupos de pacientes, y durante este periodo he podido observar una cierta transformación. Antes el foco se centraba en las actividades sociales y de apoyo a los pacientes y sus familiares, y ahora, en este proceso transformativo, el foco se centra es la investigación y el apoyo a la generación de conocimiento científico, no sólo en España sino en otros países de Europa.

– Según su experiencia, ¿cuáles son las principales necesidades y peticiones de las personas que entran en contacto con una asociación de pacientes?
La principal necesidad es el contacto con seres afines, ya que, al principio, cuando tienes el diagnóstico de una enfermedad rara, sientes la necesidad de estar con gente que es como tú. Cuando una enfermedad como ésta te toca, te hace diferente al resto, y los parámetros en los que hablan tus compañeros de trabajo, tus vecinos, etc., dejan de ser válidos. Fundamentalmente, lo que te hace contactar con grupos de pacientes es la búsqueda de soporte psicológico; una vez pasada esta primera fase, difiere un poco de cómo sea cada paciente: unos buscan más complicidad a la hora de abordar la enfermedad, y otros gente afín a un objetivo más en la línea de nuevos tratamientos. Es un escenario diverso. Al inicio nos mueve buscar gente similar, y luego el factor de cohesión puede ser variable.

– Apoyo, divulgación, lobby... En su opinión, ¿cuáles deben ser las principales funciones de las asociaciones de pacientes en el área de las enfermedades raras?
La principal función es evidentemente el apoyo entre familias y pacientes, en cierta medida la divulgación, y el lobby, entendido como grupos de presión parece la tendencia natural, pero no sé... Yo creo que debemos evolucionar hacia ser actores en lugar de espectadores. Durante muchos años, los pacientes (como su propio nombre indica, tienen paciencia, esperan, no actúan) tenían un rol muy sumiso, y eso está cambiando. Hace unos años nosotros empezamos a abanderar un pequeño cambio en la terminología: decíamos que éramos «impacientes, no pacientes», no queremos esperar, ése el destino. Ya empezamos a ver asociaciones de pacientes muy activas, que lideran la investigación, financian inicialmente nuevos tratamientos y participan en su desarrollo. El futuro les reserva un papel más activo. ¿Cómo será? No lo sabemos, habrá que descubrirlo.

– ¿Cómo ha cambiado el rol y el trabajo de las asociaciones de pacientes el hecho de estar involucrado con voz y voto en el Comité Europeo de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos?
El trabajo que la European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS), como Federación Europea de Grupos de Pacientes, empezó a hacer hace 15-20 años ha empezado a dar sus frutos. La posibilidad de que los pacientes participen en organismos de regulación europea es un hito fundamental, y hay que darse cuenta de la gran relevancia que esto supone. No existe en la Food and Drug Administration, por ejemplo, ni en organismos nacionales. Muchas veces cuando estás allí en medio de una discusión científica se pierde un poco el motivo por el cual se está desarrollando un fármaco y el beneficio que el paciente puede percibir con él. Es fundamental que el paciente, que es el cliente final del producto, esté en el proceso de decisión, ya que de lo contrario se pueden volcar los esfuerzos en un tratamiento irrelevante.

– ¿Existe o podría existir una colaboración similar con la Agencia Española del Medicamento?
Actualmente ya estamos trabajando con la Agencia Española del Medicamento, y tenemos un grupo de trabajo con la Federación Española de Enfermedades Raras para encontrar nuevas formas de colaboración y abrir este proceso nacional a los pacientes. Ya hemos tenido algunas reuniones y la idea es trabajar para poder incorporar pacientes en la generación de informes de posicionamiento terapéutico, y en los propios procesos de evaluación que tiene la propia Agencia, que es muy receptiva a este tipo de iniciativas, y estamos poniendo los gérmenes de lo que en el futuro será una colaboración más estrecha.

– ¿Cuáles son las reivindicaciones globales de los pacientes y los familiares de personas con enfermedades raras?
Los pacientes con enfermedades raras somos un corpúsculo especial dentro del conjunto de pacientes. En general, hay pocos tratamientos. Hay unas 7.000 enfermedades raras diagnosticadas y unos 200 tratamientos aprobados, y de ellos, la mayoría son paliativos, no curan la enfermedad. Nos encontramos con que hay muchas indicaciones y pocos tratamientos, por lo que la principal necesidad es conseguir fármacos que curen las enfermedades, ya que ahora mismo eso no es así. Cuando te adentras en el mundo de las enfermedades raras, lo haces con el objetivo idealista de encontrar una cura, pero cuando conoces la realidad, te das cuenta de que no es posible. Por eso, la principal reivindicación es encontrar nuevos tratamientos curativos y modificadores de las enfermedades. La forma en la que se está llevando a cabo actualmente no sirve; cada año conseguimos la designación y autorización de muy pocos medicamentos huérfanos para su comercialización (al llegar a los Estados miembros de la Unión Europea se fija el precio para una pequeña parte y se compra una pequeña parte), es decir, las barreras que hay que pasar para que un producto llegue a los pacientes son muy complejas, implican una larga espera y al final llegan muy pocos. Esta situación lleva a plantearnos si la forma en que lo hacemos es suficiente para dar respuesta a 7.000 enfermedades. A este ritmo, necesitaríamos 500 años para conseguir desarrollar fármacos para todas las patologías. La forma en que trabajamos no funciona. El problema exige un esfuerzo colectivo como ciudadanos, una nueva aproximación para aportar soluciones entre todos.

– La Federación Europea para el Síndrome de Dravet, de la que es director de investigación, ha recibido el Premio EURORDIS a la Organización de Pacientes. ¿Qué ha supuesto este reconocimiento?
Es casi la meta inicial a un trabajo que los europeos iniciamos hace 3 o 4 años. Parece mentira que en este corto periodo ya seamos 14 países los que nos hemos unido con un único objetivo: buscar tratamientos para el síndrome de Dravet. Obtener este reconocimiento siendo una organización casi «bebé» nos hace sentirnos muy orgullosos. Ha sido el trabajo de mucha gente de diferentes países. Hemos hecho modelos animales para intentar encontrar fármacos que puedan mejorar los síntomas de la enfermedad; se han celebrado congresos, plataformas de datos para alimentar procesos de desarrollo, etc.; ha sido un esfuerzo colectivo importante, y este premio viene a reconocer nuestro trabajo.

– Para terminar, ¿qué recomendaciones y mensaje de futuro lanzaría a las asociaciones de pacientes en general?
Tras 8 años en grupos de trabajo, creo que lo principal es pensar de forma estratégica. Yo siempre digo que hay que diseñar un business plan como se hace en una empresa; hay que ser intencional. Es importante hacer un esfuerzo para establecer qué queremos hacer, cómo lo vamos a medir, qué acciones se van a implementar y evaluar si se está haciendo bien o no, en función del plan diseñado.
También cabe plantearse cuál es el rol. Lo más importante para los pacientes es conocer nuestra patología, el resto es accesorio. Al observar los procesos de desarrollo del fármaco, investigación, generación de ciencia básica, regulación, aprobación y generación del precio, te das cuenta de que vas a tener que demostrar el impacto de tu enfermedad al Sistema de Salud Público, y que no vale nada conseguir un producto de terapia superavanzada si nadie te lo compra, porque no va a llegar a los pacientes. Nada puede ser más frustrante que disponer de un producto que pueda curar y que nadie sea capaz de financiarlo. El principal llamamiento pasa por pensar de forma intencional, estratégica, y ser conscientes de que el principal activo es el conocimiento de la enfermedad y sus datos.