Entrevistas

El experto opina

«Es importante encontrar el equilibrio entre el acceso temprano, la seguridad y los resultados de los tratamientos»

Beatriz Muñoz Cabello. Coordinadora del Plan Andaluz de Atención a las Personas Afectadas por Enfermedades Raras (PAPER)

 - ¿Por qué era necesario el Plan Andaluz de Atención a las Personas Afectadas por Enfermedades Raras (PAPER)?
- Las enfermedades raras son un conjunto de patologías que, más allá de las características individuales de cada una de ellas, van a compartir un conjunto de características que hacen a las personas afectadas especialmente vulnerables y van a propiciar situaciones de inequidad en el acceso a la atención.
Son enfermedades sobre las que suele existir escaso conocimiento, en las que suele ser difícil llegar al diagnóstico, que van a necesitar una atención multidisciplinar y coordinación entre distintas unidades y servicios, y en las que aún son escasos la investigación y los recursos terapéuticos. Por eso, como es imposible crear una estrategia para cada una de las enfermedades, se hace necesario contar con un plan integral que coordine la atención a todas ellas.

- ¿Cuál es la situación actual del PAPER?
- El Plan continúa en marcha. Aunque inicialmente la previsión fue para el periodo 2008-2012, el Plan ha seguido vigente hasta la fecha. De hecho, en los últimos meses vamos a evaluar la trayectoria de estos años y a ampliar y definir nuevos retos.

- Explíquenos las líneas maestras del Plan
- El objetivo fundamental es mejorar la atención a las personas afectadas por enfermedades raras mediante la planificación de los recursos sanitarios. Para ello se han definido siete líneas estratégicas. La primera de ellas es la de sistemas de información y registro; la segunda es la de prevención primaria y diagnóstico; le siguen las líneas de atención integral, de terapias, investigación, formación, y participación ciudadana y de asociaciones.

- ¿Qué expectativas y necesidades han detectado en los pacientes y profesionales?
- En cuanto a las familias y los pacientes afectados, una de las principales dificultades es el diagnóstico. Las enfermedades raras todavía tienen en muchos casos una demora en el diagnóstico muy importante, por lo que el acceso al diagnóstico es una de las principales demandas, como lo es también contar con una atención integral que abarque no sólo los aspectos físicos, sino también los aspectos psicológicos, sociales, educativos y a nivel laboral. Y que además esta atención sea coordinada. Otras demandas frecuentes son que se fomente la investigación y también el acceso a las terapias existentes, porque los recursos terapéuticos aún son escasos.

A nivel de los profesionales las demandas son muy similares. Se pide formación específica en enfermedades raras, que se fomente y se apoye la labor investigadora, y que haya equidad para el diagnóstico y la atención de todas las personas afectadas.

- Según su experiencia, ¿cómo funciona el acceso a tratamientos y terapias?
- El tratamiento de las enfermedades raras y el uso racional de los medicamentos huérfanos constituyen uno de los principales retos del sistema sanitario. Por un lado, porque los recursos terapéuticos todavía son escasos y son muy pocas las enfermedades que disponen de un tratamiento curativo o que modifique el curso de la enfermedad. Además, la evidencia que hay de muchos de estos tratamientos todavía es escasa. Por lo tanto, es importante encontrar el equilibrio entre el acceso temprano, la seguridad y los resultados de esos tratamientos. Además, en la mayoría de los casos son tratamientos de uso hospitalario, por lo que tienen que ser aprobados por las comisiones de farmacia, y esto en ocasiones conlleva retrasos y falta de equidad. Por tanto, continuamos trabajando para acelerar estos procesos en la medida de lo posible y alcanzar la equidad en el tratamiento.

- ¿Con qué recursos cuenta el PAPER para su desarrollo?
- El PAPER, como el resto de los planes, no cuenta con recursos específicos, cuenta con los recursos generales del sistema público de salud andaluz. Por ejemplo, a nivel de diagnóstico, las pruebas de cribado del diagnóstico genético van a ser fundamentales para el diagnóstico de enfermedades raras, pero no es un uso exclusivo, como ocurre con las unidades de referencia o los centros CSUR. Es decir, que son recursos compartidos por el sistema de salud público.

- ¿Cuál es la incidencia de enfermedades raras en Andalucía?
- En Andalucía hay unas 500.000 personas afectadas por enfermedades raras. La prevalencia es superponible a las diferentes regiones y, aunque son enfermedades que tienen una baja prevalencia individualmente, a nivel global se sitúa en torno a un 6-8%, lo que supone un porcentaje importante de la población.