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Un estudio en el que ha participado la U750 CIBERER que lidera Raúl Estévez en la Universidad de Barcelona-IDIBELL ofrece la primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) en ratones.

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Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente tratado.

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El Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) han firmado un acuerdo con la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals para el desarrollo de estos tratamientos en patologías poco frecuentes.

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Luis Sendra Gisbert, investigador del Grupo de Farmacogenética del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe), ha ganado el premio internacional ALTA (Alpha-1 Antitrypsin Laurell's Training Award), dotado con 50.000 euros, por su trabajo en el déficit de alfa-1-antitripsina (DAAT). El objetivo del trabajo premiado ha sido evaluar el interés de la terapia génica en el tratamiento del déficit de alfa-1-antitripsina empleando estrategias de implementación y edición génica mediante la técnica CRISPR/Cas9, según informó la Generalitat Valenciana en un comunicado.

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