Noticias

Miércoles, 21 Febrero 2018 00:32

Uno de cada cinco fármacos aprobados por la UE en 2017 son medicamentos huérfanos

Valora este artículo
(0 votos)

Uno de cada cinco nuevos tratamientos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) durante 2017 son medicamentos huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades poco frecuentes, entre ellas la queratitis neurotrófica, un tipo de neuroblastoma o el síndrome carcinoide.

Así se desprende del último informe de esta agencia reguladora relativo al pasado año, cuando emitió un total de 92 opiniones positivas para la comercialización de nuevos principios activos, paso previo a la posterior autorización por parte de la Comisión Europea.

De estos, según informó Farmaindustria, 35 fueron autorizaciones de fármacos completamente nuevas que incluyen nuevas moléculas. La mayor parte están destinadas al tratamiento del cáncer (11), enfermedades neurológicas (5) o infecciosas (4). Asimismo, otras cuatro están dirigidas al área terapéutica que engloba los trastornos del sistema inmunitario, las enfermedades reumatológicas y los trasplantes.

El resto de áreas terapéuticas que se beneficiaron de nuevas moléculas son endocrinología (3), urología y nefrología (2), hematología (2), dermatología (2), neumología y alergología (1) y hepatología y gastroenterología (1).

Dentro de este grupo de medicamentos innovadores destacan dos nuevas terapias avanzadas, basadas en genes o células. Una de ellas está indicada para el tratamiento de problemas del cartílago de la rodilla y la otra para pacientes de enfermedad de Crohn que presentan fístulas perianales.

Asimismo, la EMA destaca en su informe la aprobación de cuatro nuevos medicamentos destinados a pacientes pediátricos. Dos de ellos están indicados para el tratamiento de dos patologías neurológicas, la lipofuscinosis neuronal ceroidea (una enfermedad rara y fatal para la que no había un medicamento hasta el momento) y la atrofia muscular espinal, que afecta a las neuronas motoras en el primer año de vida.

Los otros dos corresponden al área de endocrinología y están dirigidos a combatir la insuficiencia adrenal primaria, un trastorno hormonal que afecta a niños y adolescentes, y la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, que se localiza en el esqueleto de niños y adolescentes en fase de crecimiento.

Por otro lado, el informe muestra que de los 35 nuevos medicamentos aprobados se otorgaron recomendaciones de autorización para siete fármacos por el procedimiento acelerado, un mecanismo destinado a facilitar el acceso de los pacientes a fármacos destinados a necesidades terapéuticas no cubiertas.

Asimismo, otros dos medicamentos recibieron una autorización de comercialización condicional, fórmula que permite acceder de forma temprana a medicamentos cuya fase de investigación clínica aún no tiene completos todos los datos pero que se dirigen a pacientes sin alternativa terapéutica que necesitan un tratamiento de forma urgente.

De igual modo, dos tratamientos recibieron el visto bueno de la Agencia "bajo circunstancias excepcionales", de forma que los pacientes pueden acceder a ellos aunque no existan datos exhaustivos sobre su seguridad o eficacia, debido a que la obtención de tales datos puede ser contraria a la ética médica, existe un número muy reducido de pacientes o cubren lagunas en el conocimiento médico.

Por último, la EMA también aprobó 51 nuevas indicaciones para medicamentos ya aprobados anteriormente, mientras que emitió un total de seis opiniones negativas sobre otros tantos medicamentos al no considerar demostrada una relación adecuada de beneficio-riesgo.

Fuente: Univadis

Visto 454 veces