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Martes, 09 Enero 2018 00:06

Un artículo de El Boletín explica que es la tecnología de edición genómica CRISPR

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El acrónimo CRISPR es el nombre de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de las bacterias, que funcionan como autovacunas. En un artículo publicado en El Boletín, basado en una entrevista a Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología, se explica que esas secuencias repetitivas están formadas por el material genético de los virus que han atacado a las bacterias en el pasado, lo cual permite reconocer si se repite la infección y defenderse ante ella cortando el ADN de los invasores.

 Los científicos han aprendido a utilizar la herramienta CRISPR fuera de las bacterias para cortar y pegar trozos de material genético en cualquier célula. El poder de estas “tijeras moleculares” es inmenso, y por eso, fue considerado el mayor avance científico del año 2015. Sus propias creadoras advierten que debemos controlar su uso.

En resumen, CRISPR utiliza unas guías y una proteína (Cas9) para dirigirse a zonas elegidas del ADN donde cortar. A partir de ahí, se pueden pegar los extremos cortados e inactivar el gen, o introducir moldes de ADN, lo que permite editar sus ‘”letras” a voluntad.

“CRISPR es una de las tecnologías más robustas que nunca se han descrito en biología”, comenta Lluís Montoliu. “Además, es sencilla y barata, y no se necesitan equipos especiales para aplicarla”. Las anteriores técnicas de edición genética eran mucho más laboriosas, impredecibles y costosas.

Su función fue predicha por el microbiólogo ilicitano Francis Mojica en el año 2005. En los años siguientes, varios equipos de científicos desentrañaron su mecanismo y, entre 2012 y 2013, los equipos de Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier y Feng Zhang, entre otros, lo aprovecharon para desarrollar una herramienta sencilla, versátil y potentísima para editar el ADN de cualquier tipo de célula.

Puede aplicarse en casi cualquier situación en que se desee modificar la secuencia de ADN, y está siendo muy útil en investigación básica para generar modelos de enfermedades que antes apenas se podían estudiar, así como para estudiar nuevas dianas terapéuticas y fármacos.

También está permitiendo producir con mayor seguridad plantas transgénicas, lo que lleva a conflictos legales, ya que en realidad no se introduce ningún gen, sino que se modifica uno ya existente. En EE UU, donde no se someten a una regulación especial, ya se venden cultivos editados, como champiñones que se conservan durante más tiempo. La Unión Europea no se ha pronunciado al respecto. “Solamente Suecia ha determinado que los organismos editados con CRISPR no son organismos modificados genéticamente”, matiza Montoliu.

CRISPR permite llevar a cabo también proyectos de impulso genético en los que un gen modificado se hereda con una probabilidad casi del 100%, lo que modifica poblaciones enteras en apenas unas generaciones. Existen ideas de llevarlos a cabo para alterar los mosquitos transmisores de la malaria, ya sea infertilizándolos o haciendo que actúen contra el parásito. Aunque aún no se han iniciado, estos experimentos supondrían romper la selección natural. Además de riesgos ecológicos, podrían usarse con fines de bioterrorismo o de terrorismo industrial.

Pero seguramente, la aplicación más esperada de CRISPR es en el campo de la medicina, ya que es la gran esperanza para hacer realidad la anhelada terapia génica.

En principio, las investigaciones se dirigen al tratamiento de enfermedades causadas por alteraciones en un solo gen, aunque otras muchas podrían beneficiarse.

Las enfermedades en las que más se trabaja se manifiestan en sitios accesibles, como el ojo, la sangre y los músculos. Algunos de los ensayos clínicos que se esperan se dirigirán a dolencias graves como la amaurosis congénita de Leber (un tipo de ceguera), la anemia de Fanconi o la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, los únicos que hay actualmente en marcha están teniendo lugar en China e incluyen pacientes con cáncer sin opciones de tratamiento. Se hace ex vivo, sacando las células, modificándolas y volviéndolas a inyectar.

Esto puede implicar riesgos para la salud. “El nivel de incertidumbre es todavía muy elevado”, advierte Montoliu. “Existen dos problemas –añade-. Uno es el de los efectos off-target, cortes que se producen en zonas del ADN no deseadas. Esto lo podemos controlar. Pero existen también efectos on-target, alteraciones en el mismo lugar que queremos editar, y que pueden dar lugar a mutaciones peligrosas, incluso más perjudiciales que las que pretendemos eliminar. Todavía no sabemos controlar bien los mecanismos de reparación de la célula”.

Otro problema es hacer llegar los componentes de la técnica hasta las células. Actualmente lo más usado son un tipo de virus muy poco peligrosos que los transportan e introducen sin insertarse en el ADN. Pero hay numerosas investigaciones para hacerlo mediante nanotecnología, “que podría ser más eficaz y específica”, apunta Montoliu. De momento, la eficacia es limitada.

Para este científico, las esperanzas depositadas en esta herramienta están justicadas. “No voy a decir que pueda usarse de aquí a cinco años –apunta-, pero la investigación avanza muy rápidamente”. Aun así, alerta de los riesgos declarando que “todavía no tenemos el control necesario sobre ella para utilizarla en la clínica, necesitamos que sea suficientemente eficaz y segura. Si nos precipitamos y surgen problemas, puede aparecer un rechazo en la sociedad que nos impida desarrollarla”.

Fuentes:

FEDER

El Boletín

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