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Viernes, 22 Diciembre 2017 00:54

La técnica de edición genética Crispr ha demostrado eficacia preclínica en una docena de enfermedades raras

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Hace menos de un lustro que la técnica de edición genética conocida como Crispr comenzó a expandir su uso desde las bacterias a modelos animales, provocando una revolución que todavía está en sus primeros pasos.

Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología y uno de los principales expertos españoles en esta técnica, la describe como “versátil, eficaz y universal”, en un artículo publicado en ‘Redacción Médica’. “Va a ser una técnica estructural, que estará en todos los laboratorios a nivel preclínico”, afirma.

Según este investigador, todo laboratorio usará Crispr de forma estructural a nivel preclínica, mientras que a nivel clínico todavía le falta tiempo para implantarse, pero ya ha demostrado eficacia preclínica “en una docena de enfermedades raras, como la retinosis, la distrofia muscular de Duchenne o la enfermedad de Huntington”, patologías congénitas que han podido ser modeladas en ratones, por un lado, y tratadas más tarde.

No obstante, Montoliu advierte de que todavía queda por garantizar la seguridad y eficacia de la técnica antes de dar el salto a la clínica. La aparición de mutaciones asociadas a la corrección del gen alterado es uno de los principales retos a superar antes de poder pensar en utilizarse en seres humanos.

Con respecto a enfermedades de origen genético no congénitas, como el cáncer, el investigador también está seguro de su eficacia. La complejidad, explica Montoliu, es que el cáncer no se basa normalmente en una única mutación sino en una serie de ellas, lo que hace más difícil modelizarla. Pero es optimista: “El límite de la utilización de esta herramienta es la imaginación de los investigadores”.

Respecto a la implantación de la técnica Crispr en la clínica, Montoliu recuerda que su patente pertenece a un instituto asociado al MIT y que será a través de acuerdos con él como se podrá ir introduciendo. No obstante, no cree que su uso tenga que estar centralizado en un punto.

El biólogo no se atreve a aventurar una fecha para la aplicación clínica de esta técnica de edición genética, “porque me equivocaría a favor de los pacientes: seguro que empezaríamos a tener éxito antes”. “En apenas cuatro años hemos trasladado una cosa que solo existía durante más de 20 años en bacterias, pero ha explotado y nos ha llevado a muchísimas enfermedades. Estoy esperanzado pero también soy prudente”, concluye.

Fuente: FEDER, Redacción Médica

 

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