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Miércoles, 27 Diciembre 2017 00:40

Acuerdo para impulsar la terapia génica para enfermedades raras en España

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El Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) han firmado un acuerdo con la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals para el desarrollo de estos tratamientos en patologías poco frecuentes.

En concreto, su colaboración permitirá el codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas. El programa principal, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II y está basado en una de estas licencias.

Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket pagará hasta 8 millones de euros según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos y se alcancen los hitos reglamentarios.

Además del programa de la anemia de Fanconi, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), lleguen a fase clínica en 2018.

Fuente: Cuatro

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